Devrim niteliğindeki ilaç en ölümcül kanser türlerinden birinde umut vadediyor

Metastatik pankreas kanseri olan 83 hasta üzerinde yapılan ilk denemede, hastaların yüzde 29’unda tümörlerde küçülme, yüzde 90’ında ise yeni tümör gelişiminin durduğu gözlendi.

Ortalama sağkalım süresi 15,6 aya çıktı. Bu süre, hastalığın beklenen yaşam süresinin yaklaşık iki katı.

Bir hastada tümörün tedaviye başladıktan sonra yüzde 64 oranında küçüldüğü bildirildi. Washington Post’a konuşan 69 yaşındaki hasta Debbie Orcutt, “Zaten kaybedecek bir şeyim yoktu. Denemeye karar verdim” dedi.

Trump yönetiminden hızlı onay programı

FDA, Ekim ayında Revolution Medicines’in ilacına “Commissioner’s National Priority Voucher” kapsamında hızlandırılmış değerlendirme hakkı tanıdı. Bu sistem, değerlendirme süresini bir yıldan bir aya kadar indirebiliyor.

Aynı program kapsamında doğurganlık, tip 1 diyabet, işitme kaybı, körlük, bağımlılık ve nadir kan hastalıklarına yönelik bazı ilaçlar da öncelikli inceleme hakkı kazandı.

ABD Sağlık Bakanlığı sözcüsü Andrew Nixon, süreçlerin “bilimsel titizlikten ödün verilmeden” hızlandırılacağını söyledi.

Kanser araştırmalarında dönüm noktası

Daraxonrasib, RAS gen ailesindeki mutasyonları hedef alıyor. Bu genler hücre büyümesini kontrol eden “aç-kapa” anahtarları gibi çalışıyor; ancak mutasyona uğradıklarında hücreler kontrolsüz çoğalabiliyor.

Revolution Medicines’in kurucularından Prof. Kevan Shokat, 2013’te bu genlerin yol açtığı sinyal bozukluklarını durdurabilecek yeni bir mekanizma geliştirdi. Şirket daha sonra bu yöntemi farklı proteinlere uyarladı.

Şirket CEO’su Mark Goldsmith, “Çoğu bilim insanı yöntemin sağlıklı hücreleri de yok edeceğini düşünüyordu, ama hayvan deneylerinde toksik etki görülmedi,” dedi.

Etkileyici ama sınırlı sonuçlar

Daraxonrasib, bazı hastalarda yaşam süresini uzatsa da henüz kesin bir tedavi olarak görülmüyor. 40 hasta üzerinde yapılan bir başka çalışmada katılımcıların yüzde 95’i yan etki, yüzde 35’i ise ciddi yan etki yaşadı.

Dana-Farber Kanser Enstitüsü’nden Dr. Brian Wolpin, “Bu ilaç, pankreas kanseri araştırmalarında bir dönüm noktası olabilir,” diyerek tedavinin tümörleri küçültüp hastaların ağrısını hafiflettiğini belirtti.

En ölümcül kanser türlerinden biri

Pankreas kanseri, ABD’de kanser kaynaklı ölümlerin üçüncü nedeni. Hastaların yalnızca yüzde 13’ü beş yıldan fazla yaşayabiliyor. Metastaz durumunda bu oran yüzde 3’e kadar düşüyor.

Pancreatic Cancer Action Network Başkanı Anna Berkenblit, daraxonrasib’in hızlı onay almasını memnuniyetle karşıladı:

“RAS mutasyonlarını hedef alan bu ilaç, pankreas kanseri tedavisinde gerçek bir sıçrama anlamına geliyor.”

Deneysel tedavilerde umut

55 yaşındaki moleküler biyolog Pranati Perati, 2023’te ilacı almaya başladığında diğer tedavilere yanıt vermemişti. İlacın iki yıl boyunca tümörlerin yayılmasını durdurduğunu ve ona “ekstra yaşam süresi” kazandırdığını anlattı.

FDA’nın hızlandırılmış onay sisteminin, yeni kanser ilaçlarını daha erken erişilebilir kılabileceği düşünülüyor.

Ancak uzmanlar, bu hızın bilimsel doğrulama süreçlerini zayıflatmaması gerektiği konusunda hemfikir.