Hücreleri gençleştiren riskli tedavi insan üzerinde deneniyor

Amerika Birleşik Devletleri merkezli biyoteknoloji şirketi Life Biosciences, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmek amacıyla geliştirdiği deneysel gen tedavisi ER-100’ü ilk kez bir insana uyguladı.

Yılın en çok merak edilen klinik deneylerinden biri olarak gösterilen bu çalışma, beyin ile göz arasında köprü görevi gören ve normal şartlarda asla yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor.

Glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüğünde kalıcı körlüğe yol açan bu hücrelerin, genetik bir müdahaleyle eski işlevine kavuşturulması amaçlanıyor.

Harvard Üniversitesi'nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin yıllardır üzerinde çalıştığı bu yöntem, hücrelerin DNA'sındaki hasarları onarmaktan ziyade, yaşla birlikte hücre üzerinde biriken kimyasal izleri temizlemeyi hedefliyor.

Sinclair, yaşlanmanın kalıcı bir yıkımdan ziyade hücresel bilgi kaybından kaynaklandığını ve bu bilginin geri yüklenmesiyle hastalıkların iyileştirilebileceğini savunuyor. Daha önce fareler ve primatlar üzerinde yapılan deneylerde olumlu sonuçlar veren teknoloji, virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktararak çalışıyor.

Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreyi daha genç bir evreye dönüştüren proteinler üretiyor.

Sürecin en dikkat çekici yönlerinden biri, genlerin kontrol edilebilir bir anahtara sahip olması. Hücredeki gençleştirme mekanizması, hastanın belirli bir antibiyotiği kullanmasıyla devreye giriyor.

Hasta antibiyotik almayı bıraktığında ise genler kendiliğinden kapanıyor. Bu yöntem, müdahalenin kontrolsüz bir şekilde ilerlemesini engellemek için önemli bir güvenlik önlemi olarak tasarlandı.

Toplamda en fazla 18 kişinin katılacağı ve ilk etapta açık açılı glokom hastalarının dahil edileceği bu küçük çaplı deneyde, hastalar en az beş yıl boyunca yakından takip edilecek.

Bilim dünyası bu gelişmeyi heyecan verici bulsa da ciddi eleştiriler ve endişeler de yükseliyor. Bazı kök hücre biyologları, gen ifadesini değiştirmenin hücresel düzeyde kanser oluşumu gibi öngörülemez tehlikeler barındırdığını belirtiyor.

Ayrıca, bu tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyeceği, bu nedenle hücreler gençleştirilse bile yüksek basınç yüzünden tedavinin kalıcı olamayabileceği vurgulanıyor. Bilim insanları, biyolojik yaşlanmanın tam olarak ne anlama geldiği ve hangi mekanizmaların geriye çevrilmesi gerektiği konusunda henüz hemfikir değil. Bu nedenle uzmanlar, ilk sonuçlar netleşene kadar temkinli olunması ve büyük vaatlere kapılınmaması gerektiği konusunda uyarıda bulunuyor.